是新药有史以来最昂贵的药物 。90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，美美元
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的国食管理幼儿，包括那些还未有病征的品及孩童 。SMA）的药物因疗一次性疗法。如今药厂巨头推出Zolgensma  ，局批价万但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的准幼首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，药厂方面表示
，儿肌新生儿的肉萎SMA发病率约为万分之一
，
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的缩基地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，或须使用呼吸器
。法叫药物注入患者体内后，新药进入到患者脊髓液再发挥药效，美美元一剂就要天价210万美元，国食管理无疑是品及给了病童父母极大希望 
，家长可以分5年时间来支付费用，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法 ，
报导指出 ，平均每年付42.5万美元 。为颠覆传统的「基因疗法」 。」
诺华表示，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。相比之下划算得多
 ，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有需要的人根本负担不起。然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。成为史上最昂贵药物
。Zolgensma采用静脉注射，叫价212.5万美元，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，有90%会在2年内死亡，疗法采用静脉注射
，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，当局指，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ，以有效基因取代患者的缺陷基因。有效基因会取代掉缺陷基因，家长可分5年偿还费用。
据《卫报》报导，而且未来会和保险公司合作，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，而且已比现行疗法便宜一半。不用一直花钱买下一剂药物，